Pacientská zkušenost
Pro většinu pacientů se vzácnými nebo chronickými onemocněními jsou plazmatické proteiny nezbytné pro přežití nebo zachování kvality života. Přesto, že pro ně existuje léčba, je však jejich situace v mnoha ohledech stále náročná a nejistá.
V roce 2022 bylo těmito přípravky léčeno více než 62 000 pacientů v ČR, z toho 87 % byli pacienti s život ohrožujícími diagnózami. Tento počet meziročně roste a další nárůst se očekává jednak díky pokročilejší diagnostice vzácných a chronických onemocnění, tak kvůli rostoucímu počtu pacientů se sekundárními imunodeficiencemi.
Výpadky
Výroba plazmatických proteinů je závislá na stálém přísunu plazmy od dárců, jejíž nedostatek narušuje kritickou léčbu a ohrožuje jejich zdraví. Státy Evropské unie například dovážejí významnou část potřebné plazmy z jiných zemí, převážně z USA. K výpadkům v komplexním výrobním procesu bohužel dodnes dochází, protože dárců je nedostatek. Největší výpadek za poslední roky nastal během pandemie covid-19, kdy se potvrdila křehkost a zároveň důležitost celého systému výroby plazmatických proteinů. Pokud k výpadkům dojde, je obnovení výroby nebo zvýšení její kapacity velmi složité (proces výroby trvá velmi dlouho, 9-12 měsíců, protože krevní plazma od dárců se musí nejdříve na dobu 6 měsíců zmrazit) a může být pro pacienty rizikové.
Aplikace
Podání plazmatických proteinů je buď intravenózní (přímo do žíly) nebo subkutánní (pod kůži). Tyto procedury mohou trvat dlouho, někdy i několik hodin, v závislosti na dávce a stavu pacienta. Infuze vyžadují pečlivé nastavení, sterilní vybavení, správné dávkování a techniku. Pacienti nebo ošetřovatelé musí být proškoleni, aby byla zajištěna bezpečnost, samotný proces aplikace bývá nepříjemný nebo bolestivý.
Náklady a dostupnost
Jde o léky a aplikační pomůcky, které jsou vysoce specializované a nemusí být v jednotlivých zemích vždy plně hrazeny pojišťovnou, případně nemusí být v dané zemi dostupné. Pokud musí pacienti dojíždět do zdravotnických zařízení na jejich aplikaci, zvyšuje se časová i finanční náročnost léčby. Pacientům by proto pomohla zvýšená dostupnost léků, u kterých je možná aplikace v domácím prostředí.
Příběhy
Přečtěte si příběhy konkrétních pacientů zde.
Přečtěte si Stanovisko pacientské Pracovní skupiny uživatelů plazmatických proteinů (PUPP), která se snaží zlepšit situaci pacientů v ČR.
