Naším cílem je spravedlivý a udržitelný přístup k péči pro každého pacienta s PID bez ohledu na to, kde žije (rozhovor s Otilií Stanga)

Otilia Stanga, členka představenstva International Patient Organization for Primary Immunodeficiencies (IPOPI, Mezinárodní organizace pacientů pro primární imunodeficience), nám poskytla rozhovor u příležitosti právě probíhajícího Světového týdne primárních imunodeficiencí.

 

Světový týden primárních imunodeficiencí se koná každoročně na konci dubna. Na jaké oblasti se letos IPOPI zaměřuje a proč?

Světový týden primárních imunodeficiencí (WPIW), který se každoročně koná ve dnech 22.-29. dubna, je klíčovým okamžikem, kdy je možné upozornit na primární imunodeficience (PID) a dosáhnout pozitivních změn, které ovlivní komunitu pacientů na celém světě. Téma letošní kampaně „Vidět neviděné: společně objevme skutečné příběhy primárních imunodeficiencí“ je silnou výzvou k akci. Vyzývá každého, aby se podíval hlouběji a uvědomil si často neviditelné problémy, kterým pacienti s PID čelí, od pozdní diagnózy až po překážky v přístupu k základní léčbě.

WPIW je jedinečný v tom, že se v něm spojují hlasy a akce národních pacientských organizací. IPOPI podporuje celosvětové úsilí poskytováním poradenství, komunikačních nástrojů a finančních grantů svým národním členským organizacím, které vedou své vlastní kampaně na základě specifických priorit svých komunit. V některých zemích to znamená prosazování novorozeneckého screeningu, v jiných jde o zajištění úhrady imunoglobulinových terapií nebo zvyšování informovanosti zdravotníků. Tento přístup založený na potřebách zdola zajišťuje, že každá kampaň je místně relevantní a zároveň přispívá k širšímu mezinárodnímu hnutí.

Úkolem IPOPI je prostřednictvím tohoto kolektivního úsilí posilovat a propojovat ostatní. Společně s našimi členskými organizacemi se snažíme zajistit, aby žádný pacient žijící s primárním imunodeficitem nezůstal neviděn, neslyšen nebo nepodpořen.

Co je dnes největší výzvou pro komunitu pacientů s primárními a sekundárními (PID / SID) imunodeficiencemi v Evropě? Jak se stiuace změnila od doby, kdy byla vaše organizace v 90. letech založena?

Když byla IPOPI na počátku 90. let založena, byly PID mnohem méně známé než dnes. V té době byla diagnóza často stanovena pozdě nebo zcela opomenuta a možnosti léčby byly omezené a nerovnoměrně rozložené. Naštěstí jsme v posledních třech desetiletích zaznamenali v těchto oblastech výrazné zlepšení – nyní existuje více diagnostických nástrojů, více terapeutických možností a rozhodně vyšší úroveň informovanosti v lékařské oblasti.

Ale přestože se kontext změnil, mnoho základních problémů zůstává. Jedním z nejpalčivějších z nich je nerovný přístup k diagnostice a léčbě v jednotlivých evropských zemích. Kvalita života a očekávaná délka života pacienta se může dramaticky lišit podle toho, kde žije. Dalším problémem, který se dostal do popředí, je křehkost dodavatelského řetězce léčivých přípravků vyráběných z plazmy, zejména v posledních letech, kdy došlo k narušení dodávek nebo dokonce nedostatku léků, které ovlivnily v mnoha zemích kontinuitu léčby. A kromě fyzické zátěže je tu i přetrvávající emocionální a psychologická zátěž pro pacienty a jejich rodiny – zátěž, kterou systémy zdravotní péče často podceňují a nedostatečně řeší.

Navzdory dosaženému pokroku stále bojujeme za stejné zásady: spravedlivý a udržitelný přístup k péči pro každého pacienta bez ohledu na to, kde žije.

Je z vašeho pohledu situace pacientů s PID/SID v regionu střední a východní Evropy v porovnání se zbytkem EU v něčem specifická?

Region střední a východní Evropy má jistě své vlastní problémy, i když samozřejmě žádné dvě země nejsou stejné. To, co v zemích střední a východní Evropy často pozorujeme, je kombinace systémových a strukturálních omezení. Přístup k diagnostice je na mnoha místech stále opožděný, částečně kvůli nedostatečné informovanosti praktických lékařů a dalších odborností. Specializovaných center péče je méně, často nemají dostatek zdrojů a přechod z pediatrické péče na péči pro dospělé zůstává složitý kvůli nedostatku lékařů pro dospělé. A přestože ve většině zemí existují imunoglobulinové terapie, překážky v úhradě a rozpočtová omezení mohou ztěžovat důsledný přístup nebo dostupnost v doporučených dávkách. Pokud jde o cílenou léčbu, která je potřebná hlavně u nejsložitějších PID, je její dostupnost také nanejvýš obtížná.

Je zde také otázka infrastruktury – nejen fyzické, ale i organizační. V některých zemích se pacientské organizace teprve rozvíjejí. Vidíme však povzbudivé signály: vzniká více skupin pacientů, více lékařů se zapojuje do mezinárodních fór a politické diskuse stále častěji zahrnují vzácná onemocnění a imunodeficience. IPOPI se zavazuje tento pokrok podporovat a spolupracovat s regionálními zúčastněnými stranami na budování silnějších a odolnějších národních systémů.

Pokud jde o pacienty s PID, která fakta o jejich situaci si široká veřejnost (nebo dokonce tvůrci politik) stále dostatečně neuvědomují?

Jednou z nejtrvalejších mylných představ je, že PID jsou extrémně vzácné a postihují pouze děti. Ve skutečnosti existuje více než 500 různých forem PID, z nichž mnohé se projevují v pozdějším věku a všechny jsou celoživotním onemocněním. Nejedná se o onemocnění, která časem nebo léčbou jednoduše odezní.

Existuje také tendence zaměňovat PID s běžnějšími onemocněními, jako jsou alergie nebo autoimunitní onemocnění. I když mohou mít společné příznaky, jejich příčina a potřebná léčba jsou zcela odlišné. PID jsou obzvláště složité, protože jejich povaha je často neviditelná – pacienti mohou vypadat zdravě, zatímco se potýkají s chronickými infekcemi, únavou a potřebou celoživotní imunoglobulinové terapie nebo jiné specializované péče.

Snad jednou z nejvíce podceňovaných skutečností je každodenní úsilí, které vyžaduje život s PID: zvládání častých návštěv lékaře, vyjednávání přístupu k léčbě, udržování kontroly infekcí a snaha vést normální život ve škole, v práci nebo v rodině. Tato neviditelná zátěž si zaslouží uznání a podporu jak ze strany veřejnosti, tak ze strany těch, kteří přijímají politická rozhodnutí.

Evropa se potýkala s nedostatkem léčivých přípravků vyráběných z plazmy, které jsou rovněž považovány za kriticky důležité léky. Jaké systémové změny mohou evropští pacienti s PID/SID očekávat vzhledem k očekávaným legislativním změnám zákona o SOHO a kritických léčivých přípravcích EK? Jak bude IPOPI v tomto procesu podporovat zájmy pacientů?

Přijetí nového nařízení o látkách humánního původu (SoHO) Evropskou unií je přelomovým krokem k řešení systémových nedostatků v oblasti dodávek kritických léčivých přípravků, jako jsou léčivé přípravky získané z plazmy. Tyto produkty jsou pro většinu pacientů s PID nezbytné, nikoliv volitelné. Evropský ekosystém plazmy byl příliš dlouho napjatý a sběr krevní plazmy zdaleka neodpovídal poptávce.

Cílem nového nařízení, které bude plně v platnosti do roku 2027, je harmonizovat bezpečnostní a kvalitativní normy napříč členskými státy, zlepšit přeshraniční spolupráci a zavést mechanismy pro lepší připravenost na krize. Existuje také naděje, že povede k robustnějším systémům sběru krevní plazmy v rámci Evropy a sníží závislost na třetích zemích.

IPOPI se od počátku aktivně zapojuje do tohoto procesu – účastní se veřejných konzultací, předkládá stanoviska a spolupracuje s tvůrci politik, aby zajistila zastoupení hlasu pacientů. Zasazovali jsme se také o to, aby nařízení obsahovalo formulaci, která zajistí přístup pacientů k terapiím a uzná jedinečné potřeby lidí s PID. Tato práce pokračuje a IPOPI bude i nadále sledovat implementaci, aby zajistila, že se sliby nařízení promítnou do reálných zlepšení.

IPOPI pořádá v listopadu tohoto roku v Praze Mezinárodní kongres o primárních imunodeficiencích (IPIC). ČAVO je místní organizací, která tuto akci podporuje. Pro koho je kongres nejvhodnější, kteří čeští zástupci by měli zvážit přihlášení?

IPIC 2025 se bude konat od 5. do 7. listopadu 2025 v Praze. Tento mezinárodní kongres, který pořádá IPOPI, je věnován klinické péči a jeho cílem je spojit různorodou skupinu zainteresovaných stran, které se zabývají diagnostikou, léčbou a péčí o osoby žijící s primárními imunodeficiencemi (PID). Kongres je vhodný zejména pro zdravotnické pracovníky, jako jsou imunologové, pediatři, internisté, zdravotní sestry a další specialisté, kteří se starají o pacienty s PID. Máme také celou sekci věnovanou pacientům se SID. Nabízí účastníkům přístup k nejnovějším klinickým poznatkům, terapeutickému vývoji a praktickým kazuistikám, které mohou uplatnit ve své praxi.

Kromě lékařské komunity jsou na konferenci IPIC 2025 vítáni také zástupci pacientů, tvůrci politik, výzkumní pracovníci a členové zdravotnického průmyslu. Kongres poskytuje těmto skupinám jedinečnou příležitost k setkání, výměně poznatků a posílení mezinárodní spolupráce v oblasti PID.

Pro české účastníky představuje IPIC 2025 v Praze významnou příležitost. Vyzýváme k účasti na tomto globálním dialogu místní lékaře, vedení nemocnic, univerzitní výzkumné pracovníky a představitele veřejného zdravotnictví. Kromě toho jsou k účasti srdečně zváni i ti, kteří se v České republice podílejí na obhajobě práv pacientů a politice v oblasti vzácných onemocnění, neboť jejich pohled je zásadní pro utváření inkluzivnějšího a citlivějšího systému zdravotní péče pro pacienty s PID. IPIC je více než jen vědecké setkání – je to platforma pro pokrok.

Na závěr, chtěla byste ještě něco sdělit jménem IPOPI českým pacientům s PID/SID, jejich lékařům a pečovatelům?

České komunitě PID a SID – pacientům, rodinám, zdravotníkům a pečovatelům – chci poslat vzkaz povzbuzení a solidarity. Na této cestě nejste sami. Jste součástí rostoucí mezinárodní sítě lidí, kteří společně mění způsob chápání a léčby ID.

Chci však také upozornit na významnou příležitost: Česká republika zůstává jednou z mála zemí v Evropě, která dosud nemá formální pacientskou organizaci věnující se primárním imunodeficiencím. Vytvořením takové organizace by čeští pacienti získali silnější hlas, který by se mohl na národní úrovni zasadit o lepší politiku, rychlejší diagnostiku a spravedlivý přístup k léčbě. Umožnila by také hlubší spolupráci s evropskými a světovými partnery, včetně IPOPI. To je obzvláště důležité, když uvážíme, že imunodeficity jsou jednou z největších skupin v rámci vzácných onemocnění. A jednou z těch, které mají možnost zavedené a účinné léčby.

Jsme zde, abychom vás podpořili. Pojďme společně zajistit, aby se každému člověku žijícímu s PID v České republice dostalo péče, uznání a respektu, které si zaslouží.

 

Otilia Stanga je členkou představenstva International Patient Organization for Primary Immunodeficiencies (IPOPI, Mezinárodní organizace pacientů pro primární imunodeficience). Je zodpovědná za spolupráci s národními členskými organizacemi ve střední a východní Evropě, podporuje jejich růst, propagační úsilí a účast na celosvětových kampaních. Přispívá také ke strategickému plánování IPOPI, zapojení všech zúčastněných stran a k rozvoji osvětové činnosti. Její cesta k obhajobě práv pacientů začala v roce 2012, kdy byla její dceři Maie diagnostikována primární imunodeficience. Od roku 2015 hraje také klíčovou roli v rumunské organizaci ARPID, nejprve jako dobrovolnice a v současnosti jako její předsedkyně.