Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP) slaví dvouleté výročí a do další etapy vstupuje pod novým názvem: z Pracovní skupiny se stává Platforma. Hlavní cíl ale zůstává stejný – pomáhat pacientům závislým na lécích z plazmy ke spokojenějšímu životu. O minulosti i další cestě PUPP uvažují její spoluzakladatelé Camelia Isaic a René Břečťan.
Dva roky. Dva roky práce, změn a snahy pomoct všem, kdo k životu potřebují léky z krevní plazmy. Když na podzim v roce 2024 vznikla při ČAVO Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP), cílem bylo vytvořit společný prostor pro pacienty s různými vzácnými diagnózami, které spojuje jedna zásadní potřeba – dostupná, bezpečná a dlouhodobě udržitelná léčba založená na léčivých přípravcích z krevní plazmy. U jejího vzniku stáli Camelia Isaic, předsedkyně pacientské organizace HAE Junior a René Břečťan, místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) a organizace PARENT PROJECT. Po dvou letech se PUPP proměňuje v Platformu uživatelů plazmatických proteinů a chce být ještě výraznějším hlasem pacientů v odborné i veřejné debatě.
Když se ohlédnete na dobu, kdy jste zakládali PUPP – jaká byla vaše osobní očekávání od vzniku původní Pracovní skupiny (dnes Platformy) uživatelů plazmatických proteinů? A jak se naplnila?
Camelia: Na začátku jsme měli od pacientů řadu podnětů týkajících se dřívějších obtíží s dostupností léčiv z krevní plazmy, chyběla nám ale společná pacientská platforma i dostatek dat. Proto jsme se zaměřili na dvě hlavní oblasti: vytvořit prostor pro diskusi mezi pacientskými organizacemi a zároveň provést vlastní analýzu, která by ukázala, zda se známé problémy odrážejí také v historických datech zdravotních pojišťoven. Obě tato očekávání se podařilo naplnit. Dnes máme fungující platformu, konkrétní analytické výstupy a silnější společný hlas pacientů.
René: Měli jsme zkušenosti z oblasti vzácných onemocnění, kde se nám podařilo spojovat a hledat společné potřeby u zcela rozdílných diagnóz. Chtěli jsme podobně vytvořit prostor i pro pacienty, kteří pro svou léčbu potřebují léky vyráběné z plazmy. Jsou zde často jednotlivé velmi dobře fungující organizace, ale chtěli jsme, aby vznikla pro danou oblast jednotná platforma a to se myslím za ty dva roky podařilo.
Co považujete za největší úspěch, který se PUPP za tu dobu podařilo dosáhnout?
C: Za největší úspěch považuji, že se nám podařilo profilovat PUPP jako relevantního pacientského partnera pro témata související s dostupností léčiv z krevní plazmy, a to jak na národní, tak na evropské úrovni. Naše stanoviska a zkušenosti jsou dnes součástí širší odborné a politické diskuse a iniciativa je zároveň vnímána jako příklad dobré praxe i pro další země. Velkým úspěchem je také účast na významných konferencích prostřednictvím odborných posterů. Tyto výstupy pomáhají propojovat pacientskou zkušenost s data odbornou debatou.
R: Zcela souhlasím s Camelií. Dovolím si doplnit ještě jednu věc, kterou považuji za důležitou a to je, že především v oblasti sekundárních imunodeficiencí se nám podařilo u řady pacientských organizací probudit zájem o tuto oblast. Pro ně je pochopitelně prioritou základní léčba, ale doufáme, že jsme u mnohých ukázali význam léčby při snížené imunitě pro samotnou léčbu onemocnění.
Jak se daří spolupráce s odborníky a zdravotnickým systémem – lékaři, plátci péče, státními institucemi?
C: Spolupráce s odborníky se daří velmi dobře, zejména v oblasti osvěty prostřednictvím rozhovorů, podcastů a odborných příspěvků. Zájem o spolupráci s PUPP vyjádřili také další klíčoví partneři, včetně zdravotních pojišťoven, SÚKL a Ministerstva zdravotnictví. Naše stanovisko jsme představili všem hlavním stakeholderům a získali jsme ujištění, že pacientská perspektiva bude při souvisejícím rozhodování zohledňována. Vnímáme proto, že PUPP je stále více respektována jako relevantní hlas pacientů.
R: Vážíme si spolupráce s odborníky, bez jejich podpory by naše snažení bylo poloviční. Věřím, že i sami odborníci vidí přínos naší skupiny. Aktivně jsme se účastnili letošního sympozia Zdravotnického deníku na téma implementace SoHO do české legislativy, kam jsme byli pozvání a mohli tak zastupovat hlas pacientů u jednoho stolu stolu se zástupci ministerstva zdravotnictví, SÚKL, transfuzní medicíny, legislativy i odborníků z klinických oborů. To doufám také znamená, že se PUPP stává relevantním partnerem pro diskusi o vývoji a rozvoji v této oblasti.
Co vám a pacientům takové propojení přineslo a kde cítíte prostor ke zlepšení?
C: PUPP zaplnila důležitou mezeru a vytvořila společný prostor, který může zastupovat pacientskou komunitu v době významných legislativních změn na národní i evropské úrovni. Pacientům toto propojení přineslo silnější společný hlas, lepší sdílení informací a možnost aktivně vstupovat do diskusí o dostupnosti léčiv z krevní plazmy. Postupně také zvyšujeme povědomí o této problematice a posilujeme komunitu kolem PUPP. Zároveň však stále vidíme značný prostor pro zapojení dalších pacientů, odborníků a dlouhodobých partnerů.
R: Ano, další prostor kde vidíme možnosti a potřebu rozvoje je bližší spolupráce s pacientskými organizacemi a odborníky, hlavně v oblasti onkologie.
Skupina spojuje pacientské organizace s různými diagnózami i různými potřebami. Jak se podle vás daří najít společnou řeč a v čem může být spolupráce s PUPP pro pacientské organizace a vůbec zdravotnickou komunitu přínosná?
C: Společnou řeč hledáme především prostřednictvím pravidelných čtvrtletních setkání, kde sdílíme zkušenosti napříč diagnózami a vybíráme témata, která přesahují možnosti jednotlivých, zejména menších pacientských organizací. PUPP tak může převzít advokační témata, jejichž dopad pacienti reálně pociťují, ale na která jejich organizace nemají dostatek kapacit. Přínos spolupráce vnímají také lékaři, z nichž mnozí si dobře pamatují období, kdy museli kvůli omezené dostupnosti léků z krevní plazmy dělat kompromisy v léčbě některých svých pacientů. Zároveň můžeme společně zvyšovat povědomí o vzácných nebo stigmatizovaných onemocněních, u nichž zůstává řada lidí nediagnostikovaných a jejich zdraví je tím ohroženo.
R: Všichni pacienti, či zástupci pacientských organizací sdružených v PUPP mají zájem, aby LP na bázi plazmy byl pro jejich potřeby dostatek, bez výpadků a také s jistým výhledem do budoucnosti. To si myslím, že je to hlavní spojující – nejsou na to sami. Je tu PUPP a oni sami k tomu mohou svou měrou přispět. V čem ale také vidím přínos – je vzájemná inspirace. Tím jak problematiku popularizujeme, zvedáme témata, děláme rozhovory s odborníky, pacienty i zástupci pacientských organizací, pomáháme zvedat témata (především u SID), kde terapie s lékya z plazmy a její přínos často bývá až tím vedlejším zájmem.
Oba působíte zároveň i ve svých vlastních pacientských organizacích. Jak se vám daří skloubit tuhle roli s prací pro PUPP?
C: V PUPP fungujeme jako tým, a právě vzájemná spolupráce nám nejvíce pomáhá skloubit tuto roli s prací v našich vlastních pacientských organizacích a posouvat společná témata kupředu.
R: Je to samozřejmě časově náročné, ale tím jak PUPP vznikla v rámci ČAVO, je zde mnoho společných témat. Naopak, tím jak každý máme své zkušenosti z vlastních pacientských organizací a ČAVO, tak nám to umožňuje pracovat efektivněji, vycházíme ze zkušeností, které jsme načerpali. Jsem moc rád, že právě Camelia se věnuje vedení PUPP, která má i vlastní velkou zkušenost s problematikou dané oblasti a léků vyráběných z plazmy.
Kam byste rádi PUPP posunuli v následujícím roce či dvou?
C: V následujícím roce či dvou bychom rádi kolem PUPP propojili ještě pestřejší pacientskou komunitu napříč větším počtem diagnóz, které jsou závislé na léčivech z krevní plazmy. Zároveň chceme aktivně přispívat k utváření souvisejících politik tak, aby lépe odrážely skutečné potřeby pacientů a pomáhaly zajistit dostupnou a udržitelnou léčbu i pro další generace.
R: Jen bych doplnil, že bych rád, aby PUPP byla i takovým “inkubátorem”. Abychom inspirovali a motivovali pacientské organizace k zvyšování povědomí o této problematice mezi svými pacienty, se svými odboníky a veřejnosti.
Co vás osobně práce v PUPP naučila?
C: Uvědomila jsem si, kolik se můžeme navzájem naučit od pacientských organizací zastupujících různé diagnózy a jak důležitá je společná spolupráce. Zároveň jsem si potvrdila, že pokud spojíme pacientskou zkušenost s kvalitní analytickou podporou a mezinárodní výměnou zkušeností, můžeme skutečně ovlivňovat vznik politik, které více vycházejí z potřeb pacientů.
R: Pro mě to je velká zkušenost. Možnost vidět, že lze řady věcí dosáhnout, pokud máte vizi kam se chcete posouvat. Velmi mě obohatila a dává mi spolupráce s odborníky, pacienty, podporovateli a samozřejmě s Camelií.
***
Camelia Isaic, MBA, CFA
Předsedkyně HAE Junior a vedoucí Platformy uživatelů plazmatických proteinů (PUPP)
Camelia Isaic spoluzaložila a vede pacientskou organizaci HAE Junior, která pomáhá dětem a mladým lidem s hereditárním angioedémem. Je vedouci Platformy uživatelů plazmatických proteinů při ČAVO a členkou pacientské rady RIPAG v rámci evropské sítě ERN-RITA. Jako expertka vyškolená programem EUPATI se věnuje vzácným onemocněním a klinickému výzkumu orientovanému na pacienty.
Ing. René Břečťan
Místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO)
René Břečťan je místopředsedou České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), za niž stál u založení Pracovní skupiny uživatelů plazmatických proteinů i portálu plazmaticke-proteiny.cz. Je místopředsedou výkonného výboru organizace PARENT PROJECT. Dlouhodobě se podílí na budování dialogu mezi pacienty, odborníky a tvůrci politik především na národní úrovni. V ČAVO se kromě jiného věnuje prosazování legislativních změn, které pacientům se vzácnými onemocněními usnadňují přístup k systémové péči a léčbě.
***
Platforma uživatelů plazmatických proteinů stále přijímá nové členy.
Pokud máte indikovanou léčbu pro své onemocnění pomocí léků z plazmy, máte osobní zkušenost v této oblasti a rádi byste se stali členy této platformy, prosíme, vyplňte dotazník, který slouží k registraci do PUPP.
PUPP pro svou činnost získala podporu společností CSL Behring, Grifols, Jeffrey Modell Foundation, Sdružení pro Plazmaferézu, Takeda a UNICAplasma.
Připravil: DD a PUPP
Foto: archiv PUPP