Před rokem byla založena Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP) při České asociaci pro vzácná onemocnění (ČAVO). Při té příležitosti přinášíme rozhovor s Camelií Isaic, předsedkyní HAE Junior a vedoucí této skupiny.
Proč založila Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) pracovní skupinu PUPP a kdo jsou její členové?
Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů vznikla v roce 2024 , protože jsme cítili potřebu sjednotit pacientskou perspektivu v problematice dostupnosti léčivých přípravků z krevní plazmy v České republice. Některé léky z krevní plazmy jsou považovány za velmi důležité nejen pro pacienty se vzácnými nemocemi, ale i pro řadu dalších indikací. V prosinci 2023 vydala Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) první verzi seznamu kritických léků, který zahrnuje i několik druhů léčiv z krevní plazmy, právě proto, aby zajistila dlouhodobou dostupnost těchto léků.
Naši pracovní skupinu PUPP tvoří zástupci pacientských organizací, individuální pacienti i pečující osoby, které mají s těmito terapiemi osobní zkušenost. Jedná se například o pacienty s hereditárním angioedémem, primárními i sekundárními imunodeficiencemi, hemofilií atd. Pracovní skupina je stále otevřena novým zájemcům o členství.
Odbornými garanty skupiny jsou paní prof. MUDr. Anna Šedivá, CSc., primářka Ústavu imunologie ve FN Motol, a Mgr. Igor Pieš, který se specializuje na právní záležitosti zdravotnictví.
Jaké aktivity skupina během prvního roku své existence realizovala?
Za tento první rok jsme udělali opravdu hodně práce. Připravili jsme první pacientskou analýzu dostupnosti léčiv z plazmy v ČR, spustili jsme web www.plazmaticke-proteiny.cz, publikovali jsme pacientské příběhy i rozhovory s odborníky a formulovali jsme naše Stanovisko, které jsme rozeslali institucím. Inspirací pro webové stránky nám byla evropská pacientská platforma plasmausers.org. Kromě toho jsme se jako pacientská skupina zapojili do činnosti evropské Critical Medicines Alliance a aktivně sledujeme legislativní změny, které mohou mít dopad na dostupnost těchto léků v Česku, včetně změn týkajících se Nařízení o látkách lidského původu (Substances of Human Origin, SoHo).
Můžete přiblížit, o čem je Stanovisko pracovní skupiny a proč bylo důležité ho vytvořit?
Stanovisko, které jsme vydali ve květnu 2025, shrnuje hlavní priority pacientů z pohledu dostupnosti léčivých přípravků z krevní plazmy. Zaměřujeme se v něm na sedm klíčových oblastí, jako je řešení výpadků dodávek, podpora subkutánní aplikace, rozšíření preskripčních práv, ale také etická komunikace v oblasti darování plazmy. Cílem bylo vyjádřit pacientskou zkušenost a potřeby srozumitelně pro regulátory, odborníky i politiky, a vytvořit podklad pro budoucí systémové změny.
Co skupina plánuje do budoucna?
V letošním roce plánujeme navázat na naši činnost a ještě ji rozšířit. Nejprestižnější událostí bude naše partnerská účast na mezinárodním kongresu International Primary Immunodeficiencies Congress (IPIC) 2025, který se uskuteční v listopadu v Praze. V rámci vědeckého programu připravujeme poster o dostupnosti plazmatických terapií v ČR, který chceme představit odborné veřejnosti. Kromě účasti na kongresu IPIC také plánujeme podporu několika mezinárodních osvětových kampaní, např. Světový den povědomí o lymfomu (World Lymphoma Awareness Day, WLAD) v září nebo Mezinárodní týden povědomí o krevní plazmě v říjnu (International Plasma Awareness Week, IPAW). Budeme se také dále věnovat zvyšování povědomí o plazmatických proteinech pro léčebné účely, sběru dat, pacientské advokacii a navazování nových partnerství.
Jaký je Váš vzkaz pacientům, pečujícím a organizacím, které používají plazmatické léky?
Chtěla bych všechny, kteří mají osobní zkušenost s léčbou z krevní plazmy – ať už jako pacienti, rodiče nebo zástupci organizací – pozvat, aby se připojili k naší pracovní skupině. Každý hlas se počítá. Naše práce je důležitá právě teď, kdy probíhají důležité legislativní změny, které budou platné další desítky let. Společně můžeme zajistit, že o pacientských potřebách bude slyšet a že budou brány v potaz při rozhodování na národní i evropské úrovni.
Camelia Isaic, MBA, CFA je spoluzakladatelkou a předsedkyní pacientské organizace HAE Junior, která se v ČR zaměřuje na zlepšení kvality života dětí a mladých lidí s hereditárním angioedémem (HAE). Působí také jako členka RIPAG, pacientská rada evropské referenční sítě pro vzácné imunologické poruchy ERN-RITA. Jako pacientská odbornice vyškolená v rámci programu EUPATI se Camelia zaměřuje na vzácná onemocnění, pediatrickou péči, klinické studie a výzkum orientovaný na pacienty. Své advokační aktivity propojuje s účastí na národních a evropských projektech.